对视力受损的绵羊有前途的基因治疗现在对人体试验是安全的

2018年12月27日14:09:36 发表评论
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早在2009年,一群以色列研究人员发现了一群遭受白天失明的Awassi绵羊。顾名思义,这些绵羊在白天是盲目的(在明亮的光线下),但在夜晚,在光

早在2009年,一群以色列研究人员发现了一群遭受“白天失明”的Awassi绵羊。顾名思义,这些绵羊在白天是盲目的(在明亮的光线下),但在夜晚,在光线不足的情况下可以看到。

正如人类基因治疗一样,由耶路撒冷希伯来大学韩国兽医学院教授Ron Ofri教授,哈达萨医学中心的Eyal Banin教授和Volcani农业研究​​组织的Elisha Gootwine教授领导的研究小组发现,这些绵羊患有遗传引起“遗传性全色盲”的突变,是白天失明的科学术语。全色盲在人类中也很普遍。然而,由于其遗传性质,这种疾病的发病率在人口之间波动,在亲属之间婚姻率高的地方更为普遍。例如,在耶路撒冷,白天失明影响每5,000人中就有1人。

在佛罗里达大学的WW Hauswirth教授的帮助下,Ofri教授和他的同事开始为“白盲”羊进行基因治疗试验。向受影响的绵羊注射携带缺失基因正常拷贝的病毒。这是成功的;经处理的绵羊恢复了日间视力,而未经治疗的绵羊则视力受损。

基于这些有希望的发现,FDA批准了针对人类患者的临床试验,并且几个美国医疗中心已经开始使用该疗法来治疗患有色素沉着症的患者。

最近,以色列卫生部批准了以色列的人体临床试验。他们将于今年晚些时候在哈达萨医疗中心开始。“在我们第一次发现视力受损的牛群后不到十年,我们就开始进行人体临床试验。这标志着从绵羊到人类和研究到治疗的努力中取得了巨大成就,”Ofri教授表示。

最有希望的是,原始研究中存活最久的绵羊仍然具有日间视力,这要归功于六年前对其进行单剂量的基因治疗。

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